- Аллогенная ТГСК у детей и подростков, страдающих врожденными и приобретенными заболеваниями гемопоэза незлокачественного характера, а также врожденными болезнями накопления, является единственным клинически эффективным методом лечения, позволяющим достичь высоких показателей общей долгосрочной выживаемости (врожденные и приобретенные депрессии кроветворения - 81%, первичные иммунодефицитные состояния - 48%, лизосомальные болезни накопления - 74%).
- Проведение аллогенной ТГСК от родственного либо неродственного донора позволяет достичь высоких показателей общей и бессобытийной выживаемости (85 и 88%, соответственно) у пациентов с приобретенной апластической анемией. Основными факторами, влияющими на длительную выживаемость пациентов с приобретенной апластической анемией являются длительность заболевания до проведения трансплантации и первичное приживление трансплантата.
- Оптимизация и снижение интенсивности режимов кондиционирования и профилактики развития острой РТПХ при проведении родственных и неродственных аллоТГСК у пациентов с врожденными и приобретенными депрессиями кроветворения позволяют существенно снизить показатели токсичности, увеличить вероятность приживления трансплантата, снизить вероятность развития ранних и поздних осложнений и увеличить общую и бессобытийную выживаемость пациентов.
- Проведение аллоТГСК у пациентов с врожденными заболеваниями иммунной системы являются единственным способом достижения длительной выживаемости. К факторам, влияющим на результаты проводимой терапии относятся тип донора, выбранный режим кондиционирования и клинический статус (статус ремиссии) на момент проведения аллоТГСК. Выбор гаплоидентичного донора в качестве источника ГСК при проведении трансплантации у пациентов с тяжелой комбинированной иммунной недостаточностью (ТКИН) не является оптимальным с точки зрения полноты и скорости восстановления клеточного и гуморального иммуннитета.
- Своевременное выполнение аллогенной ТГСК у пациентов с лизосомальными болезнями накопления позволяет не только достичь высоких показателей общей выживаемости, но и значительно увеличить вероятность психомоторной коррекции. При оценке факторов, влияющих на отдаленный исход лечения пациентов с мукополисахаридозом I типа (синдром Гурлера) необходимо учитывать характер генетической мутации.
2.Балашов Д.Н, Скоробогатова Е.В., Трахтман П.Е., Богачева Н.Ю., Пашанов Е.Д., Донценко А.Б., Юрлова М.И., Масчан А.А. Опыт трансплантации пуповинной крови. Сборник материалов научно-практической конференции «Проблемы трансплантации костного мозга и стволовых клеток периферической крови» Москва, 1999, стр 25.
3.Масчан А.А., Скоробогатова Е.В., Пашанов Е.Д., Балашов Д.Н., Трахтман П.Е., Шипицына И.П. Методические указания №2000/47 «Оптимизация методов трансплантации кроветворных клеток у детей с опухолевыми заболеваниями, депрессиями кроветворения и врожденными болезнями крови и иммунной системы». Москва, 1999.
4.Масчан А.А, Скоробогатова Е.В., Пашанов Е.Д., Балашов Д.Н., Трахтман П.Е., Шипицына И.П. Методические рекомендации «Подбор доноров и показания к проведению трансплантаций костного мозга у детей». Москва, 1999.
5.Балашов Д.Н, Скоробогатова Е.В., Трахтман П.Е., Богачева Н.Ю., Юрлова М.И., Масчан А.А. Проведение лечебных трансфузий донорских гранулоцитов. Детская больница, 2000, №2, стр 43-49.
6.Масчан А.А., Скоpобогатова Е.В., Кpавченко Е.Г., Самочатова Е.В., Балашов Д.Н., Тpахтман П.Е., Шипицина И.П., Пашанов Е.Д., Благонpавова О.Л., Донценко А.П., Pумянцев А. Г. Pезультаты тpансплантации гемопоэтических стволовых клеток у детей с анемией Фанкони. Гематология и трансфузиология. 2002; 6: 3-7.
7.Maschan AA, Skorobogatova EV, Balashov DN, Pashanov ED, Trakhtman PE, Schipitzina IP, Skvortsova YV, Rumiantzev AG. Successful treatment of pure red cell aplasia with a single dose of rituximab in a child after major ABO incompatible peripheral blood allogeneic stem cell transplantation for acquired aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2002; 30: 405-407.
8.D Balashov, P Trakhtman, E Pashanov, Y Scvortcova, I Shipicina, Z Dishlevaja, E Scorobogatova, A Maschan. A single-center experience in the stem cell transplantation of Fanconi’s anaemia patients. Bone Marrow Transplantation. 2003; 33, Suppl 1, 142.
9.Трахтман П.Е., Балашов Д.Н., Скворцова Ю.В., Дышлевая З.М., Пашанов Е.Д., Шипицына И.П., Масчан А.А. Геморрагический цистит после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у детей. Собственные наблюдения и обзор литературы. Гематология и трансфузиология. 2004; 1: 33-36.
10.Балашов Д.Н., Трахтман П.Е., Пашанов Е.Д., Масчан А.А. Инвазивный аспергиллез у реципиентов гемопоэтических стволовых клеток: факторы риска, клиника, диагностика и лечение. Гематология и трансфузиология. 2004; 6: 32-37.
11.Скворцова Ю.В., Балашов Д.Н., Дышлевая З.М., Пашанов Е.Д., Скоробогатова Е.В., Трахтман П.Е., Шипицына И.П., Масчан А.А. Реакция «трансплантат против хозяина»: встречаемость, клиническая структура, результаты профилактики и терапии. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии, 2004, т3, №2, 64-71
12.Trakhtman P, Balashov D, Skvortcova U, Dishlevaja Z, Shipicina I, Maschan A. Early severe pulmonary complications in 90 pediatric patients undergoing allogenic stem cell transplantation. The Hematology J. 2004; 5, Suppl 2: s221.
13.Trakhtman P, Balashov D, Skvortcova U, Dishlevaja Z, Shipicina I, Maschan A. Treatment with formaline (water solution of formaldehyde) for refractory hemorrhagic cystitis in children after stem cell transplantation. The Hematology J. 2004; 5, Suppl 2: s222.
14.Trakhtman P, Shipicina I, Balashov D, Scvortsova J, Dishlevaja Z, Blagonravova O, Maschan A. CD34-enriched peripheral stem cells infusion for graft insufficiency treatment in a pediatric patient with severe aplastic anemia after allogeneic bone marrow transplantation. Bone Marrow Transplant. 2004;34: 465-466.
15.Maschan AA, Trakhtman PE, Balashov DN, Shipicina IP, Skorobogatova EV, Skvortsova YV, Dyshlevaja ZM, Samochatova EV, Rumiantsev AG. Fludarabine, low-dose busulfan and antithymocyte globulin as conditioning for Fanconi anemia patients receiving bone marrow transplantation from HLA-compatible related donors. Bone Marrow Transplant. 2004; 34: 305-307.
16.Новичкова Г.А., Балашов Д.Н., Трахтман П.Е., Масчан М.А., Литвинов Д.В., Кравченко Е.Г., Горонкова О.В., Байдильдина Д.Д., Жарикова Л.И., Скворцова Ю.В., Хачатрян Л.А., Сунцова Е.В., Дышлевая З.М., Шипицына И.П., Масчан А.А. Роль трансфузий донорских гранулоцитов в терапии инвазивных аспергиллезов у детей с апластической анемией. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2005; 4: 37–40.
17.Ликарь Ю.Н., Балашов Д.Н., Скоробогатова Е.В., Благонравова О.Л., Дышлевая З.М., Курникова Е.Е., Персиянцева М.И., Скворцова Ю.В., Трахтман П.Е., Щипицына И.П., Пашанов Е.Д., Масчан А.А. Факторы, влияющие на реактивацию цитомегаловирусной инфекции у детей после проведения аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Вопросы гематологии/ онкологии и иммунопатологии в педиатрии. 2005; 2: 62-66.
18.Пашанов Е.Д, Балашов Д.Н., Скоробогатова Е.В, Шипицына И.П., Трахтман П.Е., Дышлевая З.М., Скворцова Ю.В., Благонравова О.Л., Масчан М.А., Курникова Е.Е., Персиянцева М.И., Митюшкина Т.А., Масчан А.А., Румянцев А.Г. Характеристика инфекционных заболеваний у детей после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Вопросы гематологии/ онкологии и иммунопатологии в педиатрии. 2005; 2: 68-81.
19.Новичкова Г.А., Балашов Д.Н., Трахтман П.Е., Масчан М.А., Литвинов Д.В., Кравченко Е.Г., Горонкова О.Г., Байдильдина Д.Д., Жарикова Л.И., Скворцова Ю.В., Хачатрян Л.А., Сунцова Е.В.,Дышлевая З.М., Шипицына И.П., Масчан А.А. Роль трансфузий донорских гранулоцитов в терапии инвазивных аспергиллезов у детей с апластической анемией. Вопросы гематологии/ онкологии и иммунопатологии в педиатрии. 2005; 4: 37-40.
20.Трахтман П.Е, Балашов Д.Н., Пашанов Е.Д.. Современные подходы к лечению цитомегаловирусной инфекции (клиническая лекция). Проблемы репродукции. 2005; Том 11,N 4: 47-50.
21.Скоробогатова Е.В, Пашанов Е.Д., Балашов Д.Н., Скворцова Ю.В., Трахтман П.Е., Дышлевая З.М., Шипицына И.П., Курникова Е.Е., Масчан А.А. Проблемы грибковой инфекции и опыт применения препарата Кансидас в комбинированной противогрибковой терапии при трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у детей. Детская больница. 2005; 3: 20-24.
22.Trakhtman P, Balashov D, Schipicina I, Dishlevaja Z, Skvortcova U, Blagonravova O, Scorobogatova E, Maschan A. CD34+ positively selected cells, enriched with CD3+ cells, for the graft failure treatment in paediatric patients with aplastic anaemia. Bone Marrow Transplant. 2005; 35 (suppl 2): s378.
23.Skvortsova Y, Balashov D, Dishlevaya Z, Maschan A, Shipitsina I, Skorobogatova E, Trakhtman P. Graft-versus-host disease in children after haematopoietic stem cell transplantation: modified prophylaxis and therapy. Bone Marrow Transplant.2005; 35 (suppl 2): s341-342.
24.Trakhtman P, Balashov D, Schipicina I, Skvortcova Y, Dishlevaja Z, Maschan A. Combination of cyclosporine A, methotrexat and daclizumab for the prophylaxis of acute graft-versus-host disease in pediatric patients with severe aplastic anemia: a singe center experience. Haematologica/The Hematology J. 2005; 90, Suppl 2: 180.
25.Шипицина И.П., Трахтман П.Е., Балашов Д.Н., Новичкова Г.А., Дышлевая З.М., Скоробогатова Е.В., Масчан А.А. Применение кондиционирования флюдарабином, антитимоцитарным глобулином и сниженными дозами циклофосфамида в сочетании с интенсифицированной посттрансплантационной иммуносупрессией при проведении аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у больных с апластической анемией. Вопросы гематологии/онкологии и иммунологии в педиатрии 2006; 6: 7–12.
26.Трахтман П, Балашов Д, Щипицына И, Благонравова О, Дышлевая З, Скоробогатова Е, Курникова Е, Масчан А, Румянцев А. Использование пуповинной крови при проведении аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток у детей со злокачественными и незлокачественными заболеваниями системы крови. Клет Транспл. 2006; I(1):80-83.
27.Скоробогатова Е.В., Балашов Д.Н., Дышлевая З.М., Трахтман П.Е., Шелихова Л.Н., Скворцова Ю.В., Шипицына И.П., Курникова Е.Е., Пашко Ю.В., Благонравова О.Л., Персианцева М.И., Масчан М.А., Литвинов Д.В., Мякова Н.В., Бологов А.А., Масчан А.А., Румянцев А.Г.. Результаты трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у детей. Опыт Федерального научно-клинического центра детской гематологии, онкологии и иммунологии на базе Российской детской клинической больницы. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. 2006, т 6, №4, 29-38.
28.Новичкова Г. А., Масчан М. А., Кравченко Е. Г., Байдильдина Д. Д., Богачева Н. Ю., Горонкова О. В., Жарикова Л. И., Литвинов Д. В., Солопова Г. Г., Сунцова Е. В., Шнейдер М. М., Хачатрян Л. А., Скоробогатова Е. В., Шипицына И. П., Трахтман П. Е., Балашов Д. Н., Масчан А. А. Клинико-лабораторные варианты течения и результаты терапии гепатитассоциированных апластических анемий у детей. Тер. Архив. 2007; 7: 57-61.
29.Trakhtman P, Balashov D, Shipicina I, Skvortsova Y, Shelikhova L, Filimonov A, Novichkova G, Skorobogatova E, Maschan M, Maschan A. Alkylator-free conditioning regimen for patients with acquired aplastic anemia, transplanted from genetically identical twins. Pediatr Transplant. 2007; 11: 572-574.
30.Балашов Д.Н., Скоробогатова Е.В., Скворцова Ю.В., Масчан А.А., Трахтман П.Е. Клинические аспекты трансплантации клеток пуповинной крови. Обзор литературы и результаты собственного исследования. Детская онкология. 2008. №1, 3-13.
31.Balashov D.N., Trakhtman P.E., Skorobogatova E.V., Skvortsova Y.V., Dyshlevaja Z.M., Shipitsina I.P., Maschan A.A., Rumyantsev A.G. Hematopoietic stem cell transplantation in patient with severe combined immunodeficiency (SCID): experiences, possibility, and prospects. Cellular Therapy and Transplantation (CTT). 2009; Vol.2, No.5, 48.
32.Скворцова Ю.В., Балашов Д.Н., Дьяконова Ю.Ю, Дышлевая З.М., Курникова Е.Е., Мякова Н.В., Нажимов В.П., Скоробогатова Е.В., Шелихова Л.Н., Шипицына И.П., Трахтман П.Е., Масчан А.А. Синдромы эндотелиального повреждения после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток: описание клинического случая. Онкогематология. 2009, №1; 29-38.
33.Новичкова Г.А., Масчан М.А., Шипицына И.П., Скворцова Ю.В., Персианцева М.И., Лебедева Л.Л., Бобрынина В.О., Байдильдина Д.Д., Горонкова О.В., Солопова Г.Г., Хачатрян Л.А., Петрова У.Н., Сунцова Е.В., Калинина И.И., Синицына В.В., Скоробогатова Е.В., Балашов Д.Н., Дышлевая З.М., Шелихова Л.Н., Курникова Е.Е., Трахтман П.Е., Масчан А.А. Предварительные результаты трансплантации костного мозга от НLА-совместимого неродственного донора после иммуноаблативного кондиционирования у детей с приобретенной апластической анемией, не ответивших на комбинированную иммуносупрессивную терапию. Тер. Архив. 2010; 7: 41-47.
34.Балашов Д.Н., Шелихова Л.Н., Демушкина А.А., Трахтман П.Е., Скоробогатова Е.В., Литвинов Д.В., Райкина Е.В., Масчан А.А. Проблема Эпштейн-Барр вирусной инфекции у пациентов после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Онкогематология. 2010. №3, 59-64.
35.Балашов Д.Н., Трахтман П.Е., Скоробогатова Е.В., Скворцова Ю.В., Шипицына И.П., Масчан А.А. Факторы риска цитомегаловирусной инфекции у пациентов после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Онкогематология. 2010. №4, 20-26.
36.Korkina L, Trakhtman P, De Luca C, Leoni L, Raskovic D, Pastore S. Efficacy and safety of biologicals against immune-mediated diseases: do benefits outweigh risks? Drugs Today (Barc). 2010;46(2):119-36.
37.Stepensky P, Shapira MY, Balashov D, Trakhtman P, Skorobogatova E, Rheingold L, Brooks R, Revel-Vilk S, Weintraub M, Stein J, Maschan A, Or R, Resnick IB. Bone marrow transplantation for Fanconi anemia using fludarabine-based conditioning. Biol Blood Marrow Transplant. 2011 Jan 10; DOI: 10.1016/j.bbmt.2011.01.001 [Epub ahead of print].